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| 血友病是一個先天缺乏凝血因子的疾病，病患終生常為出血及其相關併發症所苦。早期血友病的治療以輸注血漿補充缺乏的凝血因子為主，但因需反覆大量輸血，造成許多患者因此成為人類免疫不全病毒、C型肝炎病毒等的帶原者。基因工程凝血因子的出現，為血友病的治療帶來一大突破，但昂貴的費用、終生的靜脈注射與患者可能產生抗體仍然是治療上面臨的困難。在2011年底，基因治療在人體試驗上終於有了突破性的進展，利用腺病毒相關病毒AAV8作為載體成功地將第九凝血因子基因轉殖入人體內，第九凝血因子表現的持續時間至少已可超過六個月，雖然有兩位受試者出現排斥的現象，但給予短期類固醇治療後均可緩解。這個研究的成功為這個疾病帶來痊癒的一線曙光，未來也很有機會應用在其他先天基因缺損的疾病上。（臨床醫學 2012; 69: 384-6） | |
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關鍵詞： |
血友病（hemophilia）、凝血因子（coagulation factor）、基因治療（gene therapy）、腺病毒相關病毒（adeno-associated virus） | |