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藉由各種生物學和藥理學的相關研究，臨床上azacitidine 和decitabine 用於治療骨髓化生不良症候群(myelodysplastic
syndromes, MDS) 的驚人成效，揭示出完全不同於傳統化療的機轉。例如，用azacitidine 或decitabine 治療高風險MDS
併複雜染色體變異的病人，竟出人意料地增加疾病緩解率以及延長整體存活時間。這呼應了實驗室中的發現：經由非細胞毒性的方式減少DNA 甲基轉移脢(DNA
methyltransferase, DNMT)，可以誘發細胞以不依賴p53 的方式離開細胞週期而繼續分化，因此解決了MDS 對一般化療(
以誘發凋亡為主) 的抗藥性問題。Azacitidine 和decitabine 的低毒性療法( 減少劑量、增加頻次) 得到了更好的結果，意味著保留功能完好的造血幹細胞是決定成敗的關鍵因素之一，
因為MDS 病人的併發症和死亡往往就是肇因於血球低下。相對的，若是細胞處於細胞週期S 期的時間太短，或細胞內的藥物濃度不足，因而無法減少DNA甲基轉移，則無論是何種亞型或帶有何種染色體突變的MDS，azacitidine
和decitabine 將不會有療效。最後，必須跳脫傳統『劑量愈大愈好』和『一體適用』的迷思，導向以藥物動力學的特性，致力於改善療效的其他指標，而非一味地抑制惡性細胞，畢竟相較於疾病本身，『人』才是治療的中心和對象。（臨床醫學
2014; 74: 379-85） |
