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| 血友病是最常見的嚴重凝血疾病，肇因於血漿中的凝固因子缺乏，導致出血傾向。血友病患最常見的是關節腔出血，但也可以發生嚴重的顱內出血，危及生命並引起終生後遺症。在出現預防性療法前，患病者無異於揣著一顆不定時炸彈，不知何時會出現自發性出血，而惶惶不可終日。自從預防性治療成為醫界的共識之後，病患的自發性出血終於獲得較為妥善的控制，生活品質也獲得顯著改善。在臺灣，現行的補充凝固因子的治療方式需要健保支出每年數10億的藥費，然而此種方式並無法真正「治癒」病患。本文簡單的介紹血友病的治療現況，並探討有可能從源頭真正治癒病患的基因治療的最新發展。（臨床醫學 2021; 88: 698-701） | |
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關鍵詞： |
血友病(hemophilia)、凝固因子(coagulation factor)、基因療法(gene therapy) | |