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過去10 年以來，去甲基化藥物(hypomethylating agents, HMAs) 的委丹札(azacitidine) 和達珂(decitabine)
是目前骨髓分化不良症候群(myelodysplastic syndrome, MDS) 的標準治療。雖然此類藥物有較低毒性、明顯血液相方面的改善跟延長存活率，此類藥物若沒有接著後續的造血幹細胞移植，它們還是無法真正清除骨髓內癌細胞。臨床試驗之中使用HMA
治療的效果比現實狀況還佳，但實際操作經驗上，MDS 患者對於HMA 治療有效果並且維持一段時間的數量其實也不到一半。這種前後矛盾的狀況也許跟使用藥物的順從性、劑量跟使用次數有關係，當然也跟有些病人有較嚴重的共病症有關。整體而言，HMA
的效果大概可以維持6~24 個月。若是難治/ 復發的病人又具更短時間，這個狀況是用在MDS 風險評估上無論屬於IPSS(International
Prognostic Scoring System) 分數算起來是高風險族群還是低風險族群病人，因此該如何治療去甲基化藥物失敗之後的骨髓分化不良症候群病人成為一個重要課題。（臨床醫學
2022; 90: 658-60） |
