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急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, 簡稱AML）為一群基因上不同質的（genetically heterogeneous）的血液惡性疾患，隨著分子生物學的發展，近幾年有許多新的分子標誌（molecular
marker）陸續地被發現；這些標誌通常是某些基因的異常，已被證實與AML的預後有很強的關聯性，除了可能可以用來作為治療策略的規劃參考，甚至可能可以作為未來標靶治療（targeted
therapy）的新目標。例如，在年輕的AML中，有核仁磷酸蛋白（nucleophosmin, 簡稱NPM）突變且無合併「FMS相關酚基乙氨酸激?3」（FMS
like tyrosine kinase 3, FLT3）基因突變的病人預後較好，但這樣的優勢不會因病人所接受的治療而有差異，意即這個族群的病人不論其是否接受高劑量的化療或是異體骨髓移植（allogeneic
stem cell transplantation），預後都沒有顯著的差別；但如病人並非屬於此基因型，則其預後可在異體骨髓移植後獲得改善。我們希望能藉著對於分子標誌的發現與了解，使我們能更加了解AML的致病機轉，將病人細分出不同族群，了解個別病人的預後，甚至預測治療的效果，進而為每個不同分子標誌特性的病人『量身訂製』專屬的治療。（臨床醫學
2010; 66: 39-46） |
