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在化學治療未普遍應用之前，惡性骨肉瘤的治癒率很低，僅接受手術治療者的五年存活率不到20%，病患多死於肺部轉移。1980年代首先確立術後輔助性化療提升存活率的角色，隨後研究則證實術前新輔助性化學治療可進一步改善疾病控制並減少截肢的機會。因此目前對局部未轉移的惡性骨肉瘤的標準治療為新輔助性化學治療、肢體保留性腫瘤切除手術及輔助性化學治療；病人的五年的總體存活率可達60%以上，而肢體保留率可達90%。新輔助化療的不良預後因子包括組織型態為軟骨母細胞型骨肉瘤、年紀小於14歲、血中鹼性磷酸酵素（alkaline
phosphatase）值升高、腫瘤體積大於200 ml、只併用兩種化療藥物治療及手術邊緣沒有切乾淨者。發病時已有遠端轉移的患者，若接受結合新輔助化療、局部骨腫瘤及肺腫瘤的切除和輔助化療的多專科治療，仍有治癒的機會，兩年總體存活率可達55%。不過，對於發生局部復發或轉移的病人，目前並無理想療法，總存活率僅10~20%。因此，許多新的療法正在進行研發，包括免疫製劑MTP-PE、抑制蝕骨母細胞的療法如細胞核因子kB接合子受體活化因子（RANKL）抑制劑、雙磷酸鹽類、c-Src抑制劑，以及標靶治療。總而言之，化學治療在惡性骨肉瘤的治療上已經完成其階段性任務，接下來就看新療法和標靶治療能否接棒演出。且讓我們拭目以待。（臨床醫學
2010; 66: 106-12） |
